Thérapeutiques RNA4RARE souligne son premier anniversaire et fait progresser ses programmes d'ARNm contre la neurofibromatose de types 1 et 2 grâce à un projet de 900 000 $ appuyé par Génome QC/CA.

MONTRÉAL, le 15 septembre 2026 — Thérapeutiques RNA4RARE Inc., une compagnie canadienne de biotechnologie qui développe des thérapies à base d’ARNm pour traiter les maladies rares, souligne aujourd’hui son premier anniversaire et annonce l’avancement de ses programmes principaux grâce à un projet de recherche de 900 000 $ soutenu par Génome Québec et Génome Canada, mené en collaboration avec Jo Anne Stratton et son équipe au Neuro (Institut-Hôpital neurologique de Montréal) de l’Université McGill.

Fondée en septembre 2025 par des scientifiques et des personnes engagées dans le domaine des maladies rares, RNA4RARE a été créée avec une mission claire : faire progresser des thérapies à base d’ARN pour les personnes vivant avec des maladies rares pour lesquelles les options thérapeutiques demeurent limitées ou inexistantes. Au cours de sa première année, la compagnie a établi ses bases scientifiques et de recherche, développé des collaborations avec des experts universitaires et cliniques de premier plan et fait progresser le développement de son approche thérapeutique à base d’ARNm.

« Notre première année a été consacrée à bâtir les fondations scientifiques, translationnelles et collaboratives nécessaires pour faire progresser RNA4RARE », a déclaré Michael Zimmer, Co-fondateur et Chef de la direction scientifique de Thérapeutiques RNA4RARE. « Le soutien de Génome Québec et Génome Canada, combiné à notre collaboration avec la Pr Stratton et Le Neuro, nous permettra de générer d’importantes données de preuve de concept et de répondre à des questions scientifiques clés à mesure que nos premiers programmes thérapeutiques progressent. Nous sommes reconnaissants envers nos collaborateurs et partenaires qui partagent notre engagement à développer de nouvelles possibilités thérapeutiques pour les personnes vivant avec des maladies rares. »

Les programmes principaux de RNA4RARE ciblent la neurofibromatose (NF), un groupe de maladies génétiques rares dans lesquelles la perte ou le dysfonctionnement de protéines clés jouant un rôle de suppresseurs de tumeurs peut entraîner le développement de tumeurs et d’importantes complications tout au long de la vie. L’approche de la compagnie repose sur une thérapie de remplacement par ARNm visant à rétablir la production de protéines déficientes ou absentes en raison de mutations génétiques responsables de la maladie.

L’un des principaux défis liés au développement de thérapies à base d’ARNm pour des maladies touchant des organes autres que le foie consiste à assurer une livraison efficace et sélective de l’ARNm aux cellules et aux tissus concernés par la maladie. RNA4RARE développe une approche de livraison de l’ARNm conçue pour atteindre des tissus au-delà du foie, combinée à des mécanismes de contrôle spécifiques aux tissus basés sur les microARN afin de réguler les cellules dans lesquelles la protéine thérapeutique est exprimée. La compagnie applique d’abord cette approche aux neurofibromatoses de types 1 et 2, avec l’objectif d’établir une preuve de concept pour une plateforme thérapeutique d’ARN plus large.

« RNA4RARE s’appuie sur des années de recherche rigoureuse et sur de solides fondements scientifiques », a déclaré le Dr Guy Rouleau, président du comité consultatif scientifique de RNA4RARE et directeur du Département de neurologie et de neurochirurgie de l’Université McGill. « Voir des découvertes auxquelles nous avons contribué progresser vers de potentielles thérapies pour les maladies rares est particulièrement significatif, et je suis fier de contribuer à la poursuite de leur développement. »

Dans le cadre de cette collaboration de recherche avec Jo Anne Stratton, chercheuse principale au Neuro et professeure adjointe à l’Université McGill, RNA4RARE et son équipe travaillent à générer les données précliniques nécessaires à évaluer et à faire progresser cette approche thérapeutique.

« Cette collaboration nous permet de répondre à d’importantes questions scientifiques à une étape déterminante du développement et de générer les données nécessaires pour orienter la progression des programmes », a déclaré la professeure Stratton. « Nos travaux visent à bâtir les données probantes nécessaires pour transformer une approche innovante fondée sur l’ARNm en une stratégie thérapeutique potentielle contre la neurofibromatose. »

Ce projet de recherche de 900 000 $ bénéficie d’un financement de 600 000 $ de Génome Québec et Génome Canada dans le cadre du Programme de partenariats pour les applications de la génomique (PPAG), auquel s’ajoute une contribution de 300 000 $ de Thérapeutiques RNA4RARE.

Pour Stéphanie Lord-Fontaine, vice-présidente, Affaires scientifiques chez Génome Québec, ce projet s’inscrit parfaitement dans les objectifs du programme PPAG. Il constitue un excellent exemple de collaboration entre les milieux universitaire et industriel visant à mettre la génomique à profit pour accélérer la commercialisation d’options thérapeutiques au bénéfice des personnes touchées.

Alors que RNA4RARE entame sa deuxième année, la compagnie concentrera ses efforts sur l’avancement de ses programmes principaux en neurofibromatose, la production de données clés de preuve de concept et la poursuite du développement de collaborations scientifiques, cliniques et axées sur les patients afin de faire progresser des approches thérapeutiques prometteuses à base d’ARN au bénéfice des patients.

À propos de Thérapeutiques RNA4RARE

Thérapeutiques RNA4RARE Inc. est une compagnie canadienne de biotechnologie qui se consacre à accélérer le développement de thérapies à base d’ARNm pour les maladies rares. Fondée par une équipe de scientifiques et de personnes engagées dans le domaine des maladies rares RNA4RARE est animée par une mission commune : combler l’écart entre les découvertes scientifiques et l’accès aux traitements. Grâce à un modèle collaboratif réunissant l’industrie et la recherche universitaire, l’expertise clinique, les besoins et les perspectives des patients et des partenariats stratégiques, RNA4RARE vise à faire progresser des thérapies innovantes à base d’ARN pour les maladies rares. La compagnie développe des approches permettant à l’ARNm d’atteindre des cellules et des tissus touchés par la maladie au-delà du foie, dans le but d’offrir de nouvelles options thérapeutiques aux patients qui disposent de peu ou d’aucun traitement efficace.

Contact média

RNA4RARE Therapeutics Inc.
info@rna4raretx.com